Cette revue narrative a pour objectif de synthétiser les propriétés des corticoïdes ainsi que l’état des connaissances sur leurs modalités d’utilisation et leurs indications en médecine palliative. Les corticoïdes interviennent dans de nombreux métabolismes. Leurs effets anti-inflammatoires, antiallergiques ou immunomodulateurs sont utilisés en thérapeutique. D’autres propriétés peuvent être responsables d’effets indésirables. Les molécules sont variées et permettent une flexibilité dans le choix de la puissance ou de la voie d’administration. Aucune molécule ne s’est révélée supérieure aux autres. Le choix est porté sur le bénéfice attendu pour le patient, selon la forme galénique, les propriétés recherchées et les effets latents à éviter. En France, les dérivés non fluorés sont majoritairement utilisés en soins palliatifs. Dans les pays anglo-saxons y sont préférés les dérivés fluorés, aux effets indésirables minéralocorticoïdes moindres, mais à la plus forte toxicité musculaire. En France, la corticothérapie a actuellement une AMM dans trois indications de soins palliatifs : l’œdème cérébral symptomatique de cause tumorale, la prévention de l’œdème consécutif à une radiothérapie cérébrale et l’hypercalcémie liée au cancer. En pratique, ces thérapeutiques sont utilisées dans de nombreuses autres indications au niveau de preuve souvent insuffisant, dont l’occlusion digestive, l’anorexie, la nausée, la dyspnée ou la co-antalgie. Les corticoïdes sont des molécules aux propriétés et galéniques variées, permettant un usage dans de multiples indications potentielles. Des travaux complémentaires sont nécessaires pour explorer leurs bénéfices dans certaines indications de médecine palliative, comparer les différentes molécules et permettre une standardisation éclairée des pratiques. This review's aim is to discuss the properties of corticosteroids and the available literature regarding their use and indications in palliative medicine. Corticosteroids are involved in numerous metabolism pathways. Their anti-inflammatory, anti-allergic or immunomodulatory effects are used in therapeutics. Other properties may be responsible for adverse events. The wide range of molecules available allows flexibility in choice of strength and route of administration. No single molecule proved to be superior to others. The choice depends on the expected benefit for the patient, according to the dosage form, the desired properties and the latent effects to avoid. In France, palliative care teams mainly use non-fluorinated compounds. In English-speaking countries, fluorinated derivatives are preferred, as they have fewer mineralocorticoid side effects, but are more toxic to the muscles. France currently approves the use of corticosteroids for three indications in palliative care: symptomatic cerebral edema caused by tumors, prevention of edema following cerebral radiotherapy and cancer-induced hypercalcemia. In practice, many other situations motivate the use of these therapies, often with insufficient levels of evidence, such as bowel obstruction, anorexia, nausea, dyspnea or pain. Corticosteroids are diverse molecules with a wide range of uses. This synthesis calls for further work to explore their benefits in the palliative care setting, to compare the different molecules and to enable informed standardization of practices.

La céroïde-lipofuscinose neuronale de type 2 (CLN2) est une maladie neurodégénérative rare, associant une régression psychomotrice, une épilepsie, une ataxie et des troubles neurosensoriels, qui évolue vers un polyhandicap et un décès prématuré. Un traitement par substitution enzymatique est disponible depuis 2017. Ce traitement, dispensé par voie intraventriculaire cérébrale tous les 15 jours via un réservoir d’Ommaya permet un ralentissement voire un arrêt de la progression des symptômes chez les patients l’ayant reçu précocement. À travers l’histoire clinique de deux patients pris en charge dans un centre de référence de neurologie pédiatrique et par l’équipe de soins palliatifs, sont mis en lumière la complexité et les enjeux éthiques soulevés par l’arrivée de thérapies innovantes chez des patients atteints d’une maladie neurodégénérative rare au pronostic sombre. Ces deux patients, parmi les premiers traités en France, ont reçu le traitement à un stade avancé de la maladie (perte de la marche, perte du langage) et une situation de polyhandicap. Leur état clinique a continué à se dégrader malgré l’enzymothérapie, questionnant la pertinence de sa poursuite. Chez ces deux patients, une complication intercurrente a conduit à redéfinir le projet de soin et à arrêter le traitement substitutif. Leurs trajectoires révèlent la complexité de ces situations où l’espoir suscité par les thérapies innovantes se heurte à l’incertitude et au poids des traitements. La collégialité, au service de la singularité, est une aide précieuse à la décision face aux enjeux éthiques nouveaux. Ceroid lipofuscinosis type 2 (CLN2) disease is a rare neurodegenerative peadiatric disorder, associating decline in motor, cognitive, visual, and language function, seizures, ataxia, and leading to premature death. Enzyme-replacement therapy (ERT) has become available in 2017. Intraventricular infusions of this treatment every two weeks, through an Ommaya reservoir, allows to slower or stop progression of neurologic symptoms, if started at early stage of the disease. Reporting the clinical history of two patients treated in a reference center for peadiatric neurologic diseases, we aim to shed light on complexity and ethical challenges raised by advanced therapy development in rare neurodegenerative disorder with severe outcome. In the cases reported here, both patients received enzyme-replacement therapy at an advanced stage of the disease (loss of walking ability, loss of language), and a clinical situation of multiple disabilities. Their clinical conditions have worsened despite ERT, questioning on whether it was relevant to continue the treatment or not. In both situations, intercurrent event led to redefine the care project and put an end to the ERT. Their clinical history illustrate the complexity of such care management, when the hope raised by advanced therapies faces the prognostic uncertainty and the burden of the treatment. Collegial discussion, at the service of the singularity of each situation, is a helpful decision-support tool to face new ethical challenges.

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